一、什麽是CAR-T細胞技(jì )術
CAR-T是指通過體(tǐ)外基因修飾，将帶有(yǒu)識别腫瘤抗原及T細胞激活信号的CAR基因轉入T細胞，使T細胞表達CAR受體(tǐ)，可(kě)直接與腫瘤細胞表面的抗原相結合而被激活殺滅腫瘤細胞，還可(kě)形成免疫記憶CAR-T細胞，徹底治愈腫瘤。
二、2012年CAR-T細胞第一次治愈了兒童白血病
6歲的埃米莉患複發難治急性B淋巴細胞白血病，多(duō)次化療、骨髓移植仍複發，2012年4月，埃米莉入組費城兒童醫(yī)院Carl June牽頭的CD19 CAR-T 臨床試驗，細胞回輸1個月後埃米莉體(tǐ)内已檢測不到腫瘤細胞，截止2020年無病生存了8年，2016年還受到了奧巴馬總統的接見。
三、2017年第一個CAR-T細胞藥品上市銷售
2017年美國(guó)FDA批準全球第一個CAR-T細胞藥品Kymriah 進入臨床銷售，用(yòng)于治療兒童複發難治急性B淋巴細胞白血病，治療費用(yòng)為(wèi) 47.5萬美元。
四、CAR-T未來的臨床應用(yòng)前景
目前在CAR-T細胞外發展出了CAR-NK細胞、 CAR-M細胞、CAAR-T細胞，未來将在HIV等病毒感染疾病、癌症、自身免疫性疾病、器官移植等領域帶來突破性進展。
伍、潤科(kē)生物(wù)CAR-T臨床研究進展
1、CD19 CAR-T細胞技(jì )術治療複發難治性急性B細胞白血病（r/r B-ALL），達到90%以上完全緩解；
2、CD22-CAR-T細胞技(jì )術，治療CD19 CAR-T細胞回輸後複發的r/r B-ALL，80%獲得完全緩解。
3、CD19和CD22 CAR-T細胞序貫回輸治療r/r B-ALL，一年無病生存（LFS）和總體(tǐ)生存率（OS）分(fēn)别為(wèi)79.5%和92.3%的療效。
4、BCMA CAR-T治療複發難治性多(duō)發性骨髓瘤（r/r MM），ORR比例達到了100%，CR/VGPR比例高于80%；
5、針對肺癌、前列腺癌、乳腺癌、膠質(zhì)瘤等實質(zhì)性腫瘤的IL-13Rα2、 B7-H3、EGFRvIII、CD70、PSA、MUC1、EPHA2等近20個靶點的CAR-T細胞治療技(jì )術即将進入臨床研究。
2、CD22-CAR-T細胞技(jì )術，治療CD19 CAR-T細胞回輸後複發的r/r B-ALL，80%獲得完全緩解。
3、CD19和CD22 CAR-T細胞序貫回輸治療r/r B-ALL，一年無病生存（LFS）和總體(tǐ)生存率（OS）分(fēn)别為(wèi)79.5%和92.3%的療效。
4、BCMA CAR-T治療複發難治性多(duō)發性骨髓瘤（r/r MM），ORR比例達到了100%，CR/VGPR比例高于80%；
5、針對肺癌、前列腺癌、乳腺癌、膠質(zhì)瘤等實質(zhì)性腫瘤的IL-13Rα2、 B7-H3、EGFRvIII、CD70、PSA、MUC1、EPHA2等近20個靶點的CAR-T細胞治療技(jì )術即将進入臨床研究。